什麼是基因療法(有關於生物領域的)?

聽過很多次但還是不太懂麻煩各位大大為小弟解惑囉附詳細資料佳(小弟會常常查看 一有最佳解答會馬上選)
★★基因改造與治療★★對於基因突變或缺陷造成的先天或後天疾病

以前只能做一些被動或治標的療法

例如血友病患者給予注射凝血因子、苯酮尿症者予以飲食控制或藥物治療、重型海洋性貧血患者只能重覆輸血及打排鐵劑。

後來較積極的骨髓或臍帶血治療

也只能用在少數疾病

其限制也多。

惟有直接矯治「故障」的基因

才能作根本的治療

這也將是未來21世紀醫學發展的中心。

●原理基因治療的種類有「基因替代」（gene replacement

人工合成的正常基因與變異基因配對重組

並取代之）、「基因修復」（對缺陷的基因進行原位修復

不必整段取代之）、和「基因增補」（將有功能的外來基因轉移至預定接受治療的細胞內

以補償缺陷基因的功能

如血友病的凝血因子基因）等。

●技術包括體外及體內治療兩種。

《體外基因治療》是先取出細胞作培養

再利用基因轉殖或取代的技術

將矯治過的細胞移入體內

以製造有功能的基因產物。

它的限制是只有骨髓、肌肉、肝臟細胞可以利用

因為它們較能「找到回家的路」

並在原來的母器官落地生根

發揮功效。

《體內基因治療》則是直接運送基因至身體細胞內

此方法需要攜帶介質(carrier)或載體(vector)；而可以自由穿梭於細胞間、目前可以辦到的

只有病毒及脂小體(liposome)。

在缺陷的組織或器官中

只有被病毒（帶有正常基因片段）感染的細胞才能「重獲生機」

載體的選擇亦決定基因治療的成功與否。

●目前成功的案例：1、最早期、成功的就是胰島素的製造。

本來早期糖尿病患所需的胰島素只能由猩猩身上製造

量少且不純（因為混和了其他激素

但病患只需胰島素

不能多加其他激素

所以純度很重要）後來將人體可以製造胰島素的基因轉殖到細菌身上；而細菌每一分鐘可以分裂一次

不多久就分裂出許多細菌

藉由這些大量細菌

製造胰島素又多又純

且價錢便宜多了。

2、基因治療到目前只是萌芽的階段。

它最早引起人注意是在十年前

美國克里夫蘭市一個三歲小女孩 Ashanthi DeSilva 患有免疫不全症

無法製造免疫抗體。

研究人員把她的白血球細胞抽出

加入帶有抗感染酵素 PEG-ADA 基因的濾過體

再注射回體內

她因此產生了免疫反應

而回復正常人的生活。

之後

還有幾個類似病症基因治療的成功實例。

而 Ashanthi DeSilva 現在已經十四歲

每星期仍需接受基因注射。

2、黑素瘤是目前最致命的一種皮膚癌

這是因為癌細胞與健康細胞外觀相似

增加了T（殺手）細胞的識別難度。

T（殺手）細胞是白血球細胞的一種

在免疫系統中充當重要角色

能識別體內特定的外來抗原

激活或殺死其他免疫細胞。

且許多患者體內無法自然生成足夠多的抗癌T細胞。

為此先從17個晚期黑素瘤患者身上提取普通淋巴細胞

這些淋巴細胞本身並不能識別癌細胞。

透過修改患者自身白細胞

使其識別並破壞癌細胞。

並在實驗室培養出數十億個T細胞。

這個數量足以